Ale pane doktore, bude to fungovat?

Když jsme nemocní, chceme tu nejlepší dostupnou léčbu. Ale jak se dovíme, že léčba bude účinná ? Klinické zkoušky s náhodným výběrem („randomizované“)  jsou ten nejlepší způsob, jak zjistit, zda léčba je účinná a lepší, než jiné druhy léčby nebo léčba žádná.

Recept na testování nové léčby

1. Shromážděte skupinu lidí, kteří jsou nemocní.
2. Poskytněte polovině z nich testovanou léčbu.
3. Poskytněte druhé polovině standardní léčbu (nebo léčbu bez účinku – placebo – pokud standardní léčba neexistuje).
4. Pro rozhodnutí, kdo dostane novou nebo standardní léčbu, použijte metodu náhodného výběru – což se odborně nazývá „randomizovaná alokace“ neboli přidělení léčby náhodným výběrem.
5. Porovnejte pak, kolik osob si vedlo lépe a kolik mělo nepříznivé vedlejší účinky v každé skupině a zjistíte, která léčba je lepší.

Proč si účastníci randomizované klinické zkoušky nemohou vybrat, kterou léčbu dostanou?

Pokud jsou osoby, které mají dostat novou léčbu, rozdílné od těch, jež mají dostat léčbu standardní či bez účinku (placebo), pak se nedá s jistotou dojít k závěru, která léčba je lepší nebo horší. Proč? Protože rozdíly ve výsledcích mohou nastat v důsledku již dříve existujících rozdílů mezi skupinami. Nejlepším způsobem, jak získat podobné skupiny, je použít pro rozhodnutí o přidělení příslušné léčby danému účastníku výběr náhodný - například hození mince, losování nebo použití počítačového programu, který příslušné rozřazení – randomizaci provede.

Rozhodně není zapotřebí, aby si některý účastník myslel “dostal jsem nejlepší léčbu” nebo “dostal jsem nejhorší léčbu”, protože to může ovlivnit skutečnost, zda se jeho stav lepší, nebo ne! Takže účastníci by neměli vědět, jakou léčbu dostávají – říká se tomu “maskování” léčby. Určitě je nejlepší, když se neví, jakou léčbu příslušný pacient dostává - to je tzv. skrytí faktů o podávané variantě léčby příslušnému zdravotnímu personálu, hodnotitelům a provozovatelům zkoušek) - protože to také může ovlivnit výsledky!

Nezapomeňte, že si nemůžete být jisti, která léčba je nejlepší, dokud nedostanete výsledky randomizovaných klinických zkoušek. Ty se totiž provádí proto, aby se zjistilo, která léčba je vlastně lepší. Velmi často bude třeba provést více než jednu studii pro konečné rozhodnutí!

Pravděpodobně nebudete mít příležitost navrhnout si svoji vlastní studii, ale můžete být požádáni, abyste se zúčastnili klinické zkoušky jako pacient. Dříve než dáte svůj souhlas, je důležité porozumět tomu, jak randomizované klinické zkoušky probíhají, znát návrh, rozvrh a účel studie, které se máte zúčastnit, stejně jako její případné výhody či rizika.

Cílem ECRANu je usnadnit  pochopení lékařského výzkumu; řekne vám vše o závažnosti procesu klinických zkoušek a účasti v nich.